韩国科学家使用CRISPR让活鼠重现光明

企业团队 / 2021-10-16 01:59

本文摘要:据估计,65岁以上人群将近十分之一经常出现老年黄斑恶性肿瘤(AMD)迹象,并且随着老龄人口激增而呈现出减少的趋势。AMD多见于白人,不会引发视点和盲点畸变而造成失聪。 韩国基础科学研究所基因工程中心的科学家们,用于CRISPR-Cas9对活鼠视网膜承托的组织展开了“基因手术”。该研究公开发表于GenomeResearch。最少见的会造成失聪的视网膜病还包括:幼儿的早产儿视网膜恶性肿瘤、高龄人群的糖尿病视网膜恶性肿瘤和AMD。 这些疾病的患者,其血管内皮生长因子(VEGF)黏液水平出现异常之低。

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据估计,65岁以上人群将近十分之一经常出现老年黄斑恶性肿瘤(AMD)迹象,并且随着老龄人口激增而呈现出减少的趋势。AMD多见于白人,不会引发视点和盲点畸变而造成失聪。

韩国基础科学研究所基因工程中心的科学家们,用于CRISPR-Cas9对活鼠视网膜承托的组织展开了“基因手术”。该研究公开发表于GenomeResearch。最少见的会造成失聪的视网膜病还包括:幼儿的早产儿视网膜恶性肿瘤、高龄人群的糖尿病视网膜恶性肿瘤和AMD。

这些疾病的患者,其血管内皮生长因子(VEGF)黏液水平出现异常之低。对AMD患者,VEGF使眼球内产生新的血管,同时也造成流向眼球内的血液和其他体液外泄,导致视网膜中心的黄斑损毁。

静脉注射抗VEGF药物是最常用的AMD疗法,但每年必须最少7次静脉注射,因为患病的视网膜色素上皮细胞源源不断地产生过量的VEGF。基础科学研究所的科学家们坚信,运用第三代基因编辑工具CRISPR-Cas9的基因疗法需要代替这些入侵式疗法。

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“静脉注射药物治标不治本。通过编辑VEGF基因则能获得长年疗效,”基因工程中心主任KIMJin-Soo说明道。

CRISPR-Cas9需要准确剪切和修正目标位点的DNA,Cas9RNP是其改进版本,利用了预先装配的功能性酶。两年前,基础科学研究所的科学家们证明了Cas9RNP需要转入普通细胞和干细胞并改动目标基因。这种实装配分子能较慢较慢,并在身体产生免疫系统接收者之前水解。

尽管有上述优点,但实装配分子的引入仍不存在艰难,容许了其在化疗方面的应用于。


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